منظمة الصحة تطالب بالكشف عن نتائج جميع التجارب الاكلينيكية

[نجلاء كتبي]

لندن (رويترز) - أصبح العلاج الجيني للصمم أقرب للواقع ببحث جديد نشر يوم الاربعاء أثبت ان تقنية اصلاح خلل في الحمض النووي (دي.ان.ايه) حسن حالة فئران تجارب تعاني من فقد جيني للسمع.



وتجري تجربة اكلينيكية منفصلة تدعمها شركة نوفارتس لمساعدة مجموعة أخرى من المرضى فقدوا السمع بسبب أضرار أو مرض.

وبعد اخطاء في اواخر التسعينات واوائل القرن الحادي والعشرين تسببت مخاوف بشأن السلامة في انتكاسة الابحاث الخاصة بالعلاج الجيني لكنه يشهد الان نهضة وجاءت النتائج الاكلينيكية ايجابية بالنسبة للعديد من الحالات التي تتفاوت من أمراض الدم الى العمى.

وقال توبياس موزر من مركز جوتينجن الطبي الجامعي في المانيا الذي لم يشارك في البحث "نحن متأخرون الى حد ما في مجال السمع لكني أعتقد اننا نقترب الان. انها فترة مثيرة بالنسبة للعلاج الجيني للسمع."

ومن الأسباب وراء حالة التفاؤل الحالية تطوير أنظمة آمنة لادخال جينات تصحيحية الى جسم المريض. وفي حالة الصمم ينطوي هذا على ادخال جين يحمل فيروسا معدل بالهندسة الوراثية بمحقن الى الأذن الداخلية.

ولا يوجد حاليا أي علاج حاصل على موافقة الجهات المختصة لعلاج فقد السمع الذي يصيب نحو 360 مليون شخص أي خمسة في المئة من سكان العالم حسب احصاءات منظمة الصحة العالمية.

والاجهزة المساعدة للسمع تضخم الاصوات بينما زرع قوقعة الاذن يحول الاصوات إلى اشارات كهربائية يقوم المخ بفك شفرتها لكن هذه العلاجات لا يمكنها ان تحل محل السمع الطبيعي.

وتحدث غالبية حالات فقد السمع في كبار السن نتيجة للضجيج أو التقدم في العمر لكن نصف حالات فقد السمع على الاقل التي تحدث قبل ان يتعلم المولود النطق سببها خلل في واحد من أكثر من 70 جين فردي.

ويستهدف باحثون سويسريون وأمريكيون هؤلاء الاطفال تحديدا ويأملون في مساعدتهم بعد ان اثبتوا ان استبدال جين متحور يحسن وظيفة الخلايا الشعرية للأذن الداخلية وأعاد سمع جزئي لفئران التجارب الصم.

وركز الفريق على جين اسمه (تي.ام.سي1) والذي يعد سببا شائعا للصمم الجيني لدى البشر ويمثل ما بين أربعة وثمانية في المئة من الحالات. لكن أشكالا أخرى من الصمم الوراثي يمكن ان تعالج بنفس الاستراتيجية.

وقال جيفري هولت من مركز بوسطن للاطفال ان التقنية لا تزال تحتاج الى "صقل" لكنه يأمل في بدء التجارب الاكلينيكية خلال خمس او عشر سنوات.

لكن العمل في نوفارتس وصل الى مراحل اكثر تقدما حيث عولج أول مريض في اكتوبر تشرين الاول في المرحلة المبكرة لتجربة اكلينيكية ستجند 45 شخصا في الولايات المتحدة على ان تظهر النتائج عام 2017.

[نجلاء كتبي]

بوسطن (رويترز) أكثر من نصف حالات فقدان السمع تحدث قبل تعلم المولود النطق. وسببها خلل في جين محدد. ويقوم باحثون بتصحيح جين وراثي يعد سببا شائعا للصمم الوراثي لدى البشر، وتوسيع المعالجة لتشمل أشكال الصمم الوراثي الأخرى.



أصبح العلاج الجيني للصمم أقرب للواقع ببحث جديد أثبت أن تقنية إصلاح خلل في الحمض النووي (دي إن إي DNA) حسّن حالة فئران تجارب تعاني من فقد جيني للسمع. وتُجرى تجربة إكلينيكية منفصلة تدعمها شركة نوفارتس لمساعدة مجموعة أخرى من المرضى فقدوا السمع بسبب أضرار أو مرض.

وبعد أخطاء في أواخر القرن الماضي وأوائل القرن الحالي، تسببت مخاوف بشأن السلامة في انتكاسة الأبحاث الخاصة بالعلاج الجيني باتت هذه الأبحاث تشهد الآن نهضة وجاءت النتائج الإكلينيكية إيجابية بالنسبة للعديد من الحالات التي تتفاوت من أمراض الدم إلى العمى.

وقال توبياس موزر من مركز غوتينغن الطبي الجامعي في ألمانيا الذي لم يشارك في البحث "نحن متأخرون إلى حد ما في مجال السمع لكني أعتقد أننا نقترب الآن. إنها فترة مثيرة بالنسبة للعلاج الجيني للسمع." ومن الأسباب وراء حالة التفاؤل الحالية تطوير أنظمة آمنة لإدخال جينات تصحيحية إلى جسم المريض. وفي حالة الصمم ينطوي هذا على إدخال جين يحمل فيروسا معدلا بالهندسة الوراثية بمحقن إلى الأذن الداخلية.

ولا يوجد حاليا أي علاج حاصل على موافقة الجهات المختصة لعلاج فقد السمع الذي يصيب نحو 360 مليون شخص أي خمسة في المئة من سكان العالم، حسب إحصاءات منظمة الصحة العالمية.

والأجهزة المساعدة للسمع تضخم الأصوات، بينما زرع قوقعة الأذن يحول الأصوات إلى إشارات كهربائية يقوم المخ بفك شفرتها لكن هذه العلاجات لا يمكنها أن تحل محل السمع الطبيعي. وتحدث غالبية حالات فقد السمع في كبار السن نتيجة للضجيج أو التقدم في العمر لكن نصف حالات فقد السمع على الأقل التي تحدث قبل أن يتعلم المولود النطق سببها خلل في واحد من أكثر من 70 جين فردي.

ويستهدف باحثون سويسريون وأمريكيون هؤلاء الأطفال تحديدا، ويأملون في مساعدتهم بعد أن أثبتوا أن استبدال جين متحور يحسّن وظيفة الخلايا الشَّعرية للأذن الداخلية، ووجدوا أنه قد أعاد سمعا جزئيا لفئران التجارب الصم. وركز الفريق على جين اسمه (تي إم سي1)، الذي يعد سببا شائعا للصمم الجيني لدى البشر ويمثل ما بين أربعة وثمانية في المئة من الحالات. لكن أشكالا أخرى من الصمم الوراثي يمكن أن تعالج بنفس الاستراتيجية.

وقال جيفري هولت من مركز بوسطن للأطفال إن التقنية لا تزال تحتاج إلى "صقل" لكنه يأمل في بدء التجارب الإكلينيكية خلال خمس أو عشر سنوات. لكن العمل في نوفارتس وصل إلى مراحل أكثر تقدما حيث عولج أول مريض في أكتوبر/ تشرين الأول في المرحلة المبكرة لتجربة إكلينيكية يشارك فيها 45 شخصا في الولايات المتحدة على أن تظهر النتائج عام 2017.